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投入亿美元美启动革命性基因组编辑研究容易

2021-06-01 17:52 来源：桐乡养生网

我们很多新站现在很难被百度收录了据美国国立卫生研究院(NIH)官23日宣布，该机构将在今后6年内，拿出1.9亿美元资助基因组研究项目体细胞基因组计划，旨在开发安全有效的人类基因组工具，消除将这项革命性技术应用于治疗人类患者的障碍。　　许多罕见疾病以及一些常见疾病都是由人体脱氧核糖核酸(DNA)变化引起的，这些变化或者由父母遗传而来，或者是后天引起的个体变化。在过去的十年中，基因技术的进展使得精确改变活细胞内DNA编码成为可能，人类可以改变目标基因，敲除或加入特定DNA片段等等。尤其是CRISPR-Cas9技术，自问世以来，就有着其他基因技术无可比拟的优势。不过，这一领域虽吸引了大量的兴趣和投资，却仍面临着诸多挑战，阻碍了该技术在临床上的广泛应用。

体细胞基因组计划的重点，将放在改善患者体内运送基因组工具的机制、改进或开发新型基因组器、寻找在动物和人类细胞中测试基因组工具安全性和有效性的方法，以及组装出基因组工具包，供科学界共享。该计划中的体细胞，是指人体的非生殖细胞，其遗传信息不能传递到下一代，因此，由基因组疗法带来的DNA的任何改变，也都不会被遗传。

NIH院长弗朗西斯柯林斯表示，像CRISPR-Cas9这类基因技术，正在革新人类的生物医学研究，而体细胞基因组计划将着重大幅加速这些技术的临床转化，从而治疗尽可能多的遗传疾病。

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