法律缺位

法律缺位，儿童药临床试验难破局

在我国，因为法律法规的缺位，儿童药临床试验研究相当薄弱。这使得我国儿童用药正面临严峻挑战。在15家三级医院使用的儿科用药中，说明书标注用法用量的仅占47.3%；某大型儿童专科医院超说明书用药的医嘱占比达到53%。

在近日举办的第六届量身定制儿童药暨儿童用药安全高峰论坛上，北京儿童医院副院长申昆玲等儿科专家指出，破解儿科用药临床试验困局，需要跨过诸多障碍。

临床试验机构难以满足需求

上世纪80年代，我国启动儿科药理基地建设；1983年~1990年，原卫生部先后批准35个儿科临床药理基地；截至2014年10月，全国共有65家含儿科专业的医疗机构通过国家食品药品监督管理总局临床试验机构认定。

“从儿科专业、医疗资源和患者数量来看，儿童专科医院比综合医院在开展儿科用药临床试验方面更具优势，但获得临床试验机构认定的儿童专科医院数量较少。”申昆玲介绍，截至2011年年底，全国共有79家儿童专科医院，其中获得临床试验机构认定的只有12家。

儿科用药临床试验的专业数量分布不均。据统计，获得临床试验机构认定的医院，大多在呼吸、中医儿科、血液病、肾病等专业开展儿科用药临床试验，且难以满足多中心儿科用药临床试验的基本要求。

南开大学法学院宋华琳教授建议，我国可借鉴欧美发达国家打通机构壁垒、合作开展试验的成功经验。“20世纪90年代，欧美发达国家在机构间合作和网络技术基础上，逐步形成了儿科研究协作网。美国的儿科临床研究单位协作网(PPRU)由美国国立卫生研究院成立，实现了13家儿科药理研究机构的资源互通，每年拥有约17.7万名住院病人及超过200万名门诊病人资源，可进行Ⅰ期至Ⅳ期临床药理试验。”

伦理委员会不够独立权威

开展儿科用药临床试验，儿童受试者利益不受侵害须摆在首要位置。作为儿童利益“守护神”的伦理委员会，应不受临床试验组织和实施者的干扰或影响。但上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心党委书记、副院长江帆直言：“儿童药物临床试验项目凤毛麟角，医院领导和儿科都非常珍惜。一旦伦理委员会对临床试验项目提出要求或反对意见，就很可能引起项目方的反弹。”

“另外，伦理委员会审查临床试验项目时，需要相关科室、专家提供技术支持和专业意见。但如果专家属于开展临床试验的科室，就很难发表独立意见。”迫于这一现实，江帆建议，伦理委员会应从外单位聘请一些没有利益冲突的专家，以保持伦理委员会的独立性。

“在国外，伦理委员会主任一般由专业性极强的学者担任，以保证伦理审查的独立性和专业性。而在我国的儿科用药临床试验机构中，学者担任主任的情况仅占6.12%。”国家食药总局食品药品审核查验中心主任沈玉红提到2013年牵头开展的一项全国性课题研究时说，研究涉及的49家具有儿科临床试验资质的医疗机构，70%的伦理委员会主任由医院高层管理者(党委书记、院长、纪委书记)担任，14.28%由学者专家或退休院领导担任，4.08%由中层管理者担任。

法律法规及指南缺位

“伦理委员会和临床科室都希望在开展临床试验过程中，最大限度地保护儿童受试者的利益，但有些时候真的不知道该怎么做。”江帆指出，法律法规和技术指南的缺位，造成儿科用药临床试验欠规范。

在国外，儿科用药临床试验法律法规体系较为健全。美国有《儿科试验公平法》等6部涉及儿科用药临床试验的法律法规，日本至少有4部。而我国自1993年开展首个儿童药物临床研究至今，一部专门法规都未出台。只有2003年版《药物临床试验质量管理规范》中要求，儿童受试者须征得其法定监护人的知情同意并签署知情同意书，儿童能作出同意参加研究的决定时，须征得其本人同意。但宋华琳认为，此要求操作性不强。

开展儿科用药临床试验的一项原则是，避免重复试验，减轻试验风险。“我国的儿科用药临床试验数据透明性不高，导致此项原则难以履行。”宋华琳建议，我国可选择在国家食药总局或药品审评机构的网站上，公布已批准进行的儿童临床试验相关信息，包括试验结果(含不利的研究结果)、对临床试验方案及结果的全面评价等。这样不仅便于研究人员查询类似临床试验的相关信息，避免重复同样的设计缺陷，还能为临床医生、患病儿童及家长提供新药研究信息，同时宣传儿童临床试验的重要性，以便招募更多受试者。

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